Clementia Pharmaceuticals: mettre K.-O. une maladie orpheline rare


Édition du 28 Février 2015

Clementia Pharmaceuticals: mettre K.-O. une maladie orpheline rare


Édition du 28 Février 2015

Fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Un nom compliqué qui désigne une maladie génétique terrible et rarissime qui touche une personne sur deux millions. Au front : une petite biotech montréalaise, Clementia Pharmaceuticals, qui a entamé récemment des essais cliniques de phase 2 avec un médicament au sujet duquel tous les espoirs sont permis.

Clementia a été fondée en 2012 par la Dre Clarissa Desjardins, alors présidente du Centre d’excellence en médecine personnalisée, et par le Dr Jean-Claude Tardif, directeur du Centre de recherche de l’Institut de cardiologie de Montréal (qui n’est plus actif dans l’entreprise). L’objectif ? Poursuivre le développement d’une molécule qu’avait créée la pharmaceutique Roche pour traiter une maladie pulmonaire, mais qui s’est révélée inefficace. Cette molécule, le palovarotène, inhibait toutefois la formation osseuse chez les souris, ce qui en faisait une candidate dans le traitement de la FOP. Comme Roche ne désirait pas exploiter cette avenue, Clementia a pu acquérir la licence exclusive mondiale du palovarotène.

« J’ai vu là une occasion d’affaires, puisque la molécule avait déjà plusieurs acquis : son innocuité avait été prouvée et elle était efficace chez les souris », dit la Dre Desjardins qui avait auparavant cofondé Caprion, un chef de file en découvertes de biomarqueurs protéomiques, ainsi qu’une autre biotech. « J’étais aussi motivée par le fait de mettre au point un médicament contre une maladie pour laquelle il n’existe aucun traitement. »

Aussi appelée maladie de l’homme de pierre, la FOP provoque une ossification progressive des muscles, des tendons, des ligaments et des autres tissus mous. Ces calcifications forment des ponts d’os entre les articulations. Avec le temps, la personne atteinte ne peut plus bouger. « Le malade est peu à peu emprisonné dans un second squelette », peut-on lire sur le site Web de l’association FOP France. Quelque 700 cas sont répertoriés dans le monde, dont deux au Québec.

« Les poussées osseuses sont extrêmement douloureuses et l’espérance de vie est en moyenne de 40 ans, dit la Dre Desjardins. Les malades meurent le plus souvent d’insuffisance respiratoire lorsque l’ossification atteint la cage thoracique ». Administré lors de l’inflammation précédant la poussée osseuse, le palovarotène pourrait prévenir l’ossification.

Capital de risque

BDC Capital de risque et le fonds américain OrbiMed croient assez au potentiel du produit pour y avoir investi 22,5 millions de dollars en janvier 2014, puis dix autres millions au début de cette année. Leur premier investissement figure parmi les principales transactions québécoises en capital de risque en 2014, selon une étude de Thomson Reuters préparée pour Réseau Capital. « Nous pouvons être rentables même si le marché est très petit », affirme la Dre Desjardins, interrogée sur la difficulté de financer la recherche sur une maladie orpheline.

Si le palovarotène tient ses promesses, Clementia est déjà assurée d’une exclusivité de 10 ans sur le marché européen sans concurrence générique et de 7 ans aux États-Unis, l’Agence européenne des médicaments et la Food and Drug Administration lui ayant accordé un statut de médicament orphelin. Cette mesure a pour but d’encourager le développement de médicaments contre les maladies orphelines.

Clementia prévoit terminer cette année ses essais cliniques de phase 2 menés auprès de 24 patients à San Francisco, Philadelphie et Paris. Si les résultats sont concluants, la troisième phase des essais pourrait se tenir en 2016 ou en 2017. La biotech de 13 employés aimerait amener elle-même son médicament jusqu’à la commercialisation plutôt que de vendre sa licence à une grande pharma.

 

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